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日本研究人员称:开发出亨廷顿舞蹈病最新疗法

来源:网络整理2018-02-06 16:45

日本理化研究所1日宣布,该机构研究人员开发出一种针对亨廷顿舞蹈病等类型疾病的基因疗法,并成功改善了患亨廷顿舞蹈病实验鼠的症状。

理化研究所研究人员开发出的新基因疗法,主要是促进异常堆积的多聚谷氨酰胺分解。具体做法是,令两种肽――“QBP1”和“HSC70bm”融合形成另一种肽“HQ”。接着,令“HQ”在细胞中表达,它就会和多聚谷氨酰胺形成一个复合体。这个复合体会被搬运至分解废弃蛋白质的溶酶体,从而被分解。

在对患亨廷顿舞蹈病实验鼠进行的实验中,研究人员令“HQ”在亨廷顿舞蹈病中最易受损的大脑纹状体内表达,发现实验鼠体内多聚谷氨酰胺的表达量减少。与此同时,实验鼠运动机能的测试成绩得到改善,寿命也延长了。



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